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FDA批准诺华公司210万美元的基因治疗

2019-05-25 15:30:50来源:

美国食品和药物管理局周五批准了诺华公司210万美元用于脊髓性肌萎缩的基因疗法 - 使其成为世界上最昂贵的药物。Zolgensma疗法是针对脊髓性肌萎缩,肌肉萎缩疾病和导致婴儿死亡的主要遗传原因的一次性治疗,每11,000名新生儿中就有一人受到影响。诺华此前曾表示,可能会将治疗​​价格定在150万至500万美元之间。

诺华表示,这种治疗费用将达到210万美元 - 或者说是每年425,000美元,分布在五年内。该公司表示,它“正在与保险公司密切合作,根据处理成功以及其他新颖的付款时间选项制定5年协议。”目前正与超过15家保险公司就付款方式进行“高级讨论”。周五下午晚些时候诺华股价上涨了近4%。

这标志着医学的新时代,新疗法可以在一次治疗中治愈患者 - 但价格昂贵。保险公司和政府需要弄清楚如何支付这些疗法的费用,社会需要决定是否有任何药物,甚至是救命药物都值数百万美元。

“Zolgensma是治疗SMA和具有里程碑意义的一次性基因疗法的历史性进展,”诺华公司首席执行官Vas Narasimhan周五发表声明称。“我们的目标是确保患者能够广泛接触这种转化医学并与医疗保健系统分享价值。”

诺华公司称,在昂贵的价格合理化的情况下,一次性治疗费用比当前长期治疗疾病的10年费用低50%。

“我们相信,通过采取这种负责任的方法,我们将帮助患者从这种变革性的医疗创新中受益,并为系统长期节省大量成本,”Narasimhan说,他呼吁采用新方法为创新基因疗法付费。

今年早些时候评估药品价格的临床和经济评论研究所表示Zolgensma的价值仅为150万美元。周五,ICER表示,在进一步研究临床结果和FDA的批准后,它决定Zolgensma的价格“落在ICER基于价值的价格基准范围的上限之内。”

ICER总裁史蒂文皮尔森在一份声明中表示,无论价格如何,保险公司都将覆盖Zolgensma,而诺华公开公开谈论价格接近500万美元的价格。“对于患者和整个医疗系统而言,诺华公司选择将Zolgensma的价格与这些儿童及其家庭的利益更加一致,这是一个积极的结果。”

目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen的Spinraza,其第一年的定价为750,000美元,此后每年的定价为375,000美元。Biogen的股票周五下跌超过1%。

Biogen在一份声明中说:“作为治疗脊髓性肌萎缩症的全球领导者,一种威胁生命,具有破坏性的疾病,Biogen欢迎其他治疗方案来帮助患有这种罕见疾病的人。”

代理FDA专员Ned Sharpless称赞该批准,并在一份声明中表示,它标志着“治疗多种疾病的基因和细胞疗法的转化力量的另一个里程碑”。随着每一项新的批准,我们看到这个令人兴奋的科学领域继续超越概念阶段变为现实。“

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