Bluebird Bio首席执行官以180万美元的价格为基因疗法辩护

Bluebird Bio首席执行官Nick Leschly周五为这家生物技术公司180万美元的价格进行了辩护，该公司为治疗罕见的遗传性血液疾病的新基因疗法提供了价值180美元的价格。

Bluebird的疗法Zynteglo本月早些时候在欧洲被批准用于β地中海贫血患者，他们需要定期输血以控制他们的疾病并且没有匹配的干细胞移植供体。星期五设定的价格标签使得这种药物成为世界上仅次于瑞士制药商诺华(Novartis)210万美元用于脊髓性肌萎缩的基因疗法的第二大药物。

Leschly推断，一次性治疗对于患者来说是改变游戏规则的一种方式，给予他们“终身受益”，同时在他们的余生中每隔几周避免代价高昂的输血。

Bluebird表示，如果治疗有效，患者只需支付180万美元。该公司提出了一项为期五年的分期付款计划，预付款为315,000欧元，即356,567美元，只有在处理证明有效的情况下才支付预付款。Leschly说，这是一种基于价值的定价形式。

“诺华公司的药物和我们的药物都不是世界上最昂贵的药物。它正在以不同的方式思考它，“Leschly在CNBC的”交易所“采访中说。“这是一件好事，一次性治疗。”

诺华和蓝鸟的批准标志着医学的新时代，新疗法可以在一次治疗中治愈患者 - 但价格昂贵。保险公司和政府需要弄清楚如何支付这些疗法的费用，社会需要决定是否有任何药物，甚至是救命药物都值数百万美元。

Bluebird预计该疗法将于2020年在美国被批准用于β地中海贫血。

今年5月，诺华公司对其一次性治疗脊髓性肌萎缩，肌肉萎缩疾病和导致婴儿死亡的遗传原因进行定价的类似推理。

诺华公司称，在昂贵的价格合理化的情况下，一次性治疗费用比当前长期治疗疾病的10年费用低50%。目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定价为750,000美元，此后每年的定价为375,000美元。